Niedawno, 24-25 czerwca, doroczną konferencję na temat SMA zorganizowała ze swej strony amerykańska fundacja Families of SMA (FSMA). Częściowe materiały dopiero teraz pojawiły się na internecie, więc donosimy, że poza omówieniem starych i nowych programów badawczych finansowanych przez tę organizację – a FSMA robi naprawdę wiele dobrego z milionami, które co roku udaje jej się zebrać – zgodnie z oczekiwaniami nie ogłoszono nic przełomowego.Dr Jill Jarecki, szefowa projektów badawczych FSMA, streściła, na co fundacja wydała zebrane pieniądze. Tak więc, jeśli pominąć wcześniej finansowane programy – oligonukleotydy (firma Isis, wkrótce próba kliniczna fazy II), quinazoliny (Repligen, wkrótce również faza II), tetracykliny (Paratek, milczenie z ich strony) i nieżywy już program komórek macierzystych (California Stem Cells) – w pierwszym półroczu tego roku kasa poszła na dwa kierunki:
- terapię genową dr Briana Kaspara z uniwersytetu w Ohio, który obiecuje za te pieniądze w ciągu trzech lat przygotować swoją metodę do rozpoczęcia prób klinicznych,
- CALIBR – program badawczy zaproponowany przez niedawno założony (pod patronatem koncernu Merck) California Institute for Biomedical Research, który zamierza poszukiwać nowych leków zwiększających poziom kodowania proteiny SMN przez gen SMN2.
Czyli powolutku do przodu. FSMA finansuje pierwsze prace, a kiedy coś zaczyna wyglądać jak lekarstwo, przejmują je kapitaliści.
Z innej beczki – przedwczoraj prezydent Stanów Zjednoczonych podpisał ustawę przyspieszającą i ułatwiającą wprowadzanie na rynek (amerykański oczywiście) leków na choroby rzadkie. Procedura uzyskiwania zgody organów państwowych, dotychczas trwająca dobrych kilka albo i kilkanaście lat, może teraz być dla takich leków znacznie skrócona i uproszczona.
Miejmy nadzieję, że wszystko to przyspieszy moment, kiedy dostaniemy do rąk lekarstwo na SMA.
