niedziela, 22 września 2013

Pacjent kontra inwestor

Czasami trudno się oprzeć wrażeniu, że koncernom farmaceutycznym najbardziej chodzi o własną wartość giełdową.

Trudno więc nie odnieść wrażenia, że czwartkowy komunikat Isis Pharmaceuticals o skuteczności ich oligonukleotydów antysensownych (ASO) w SMA miał za zadanie uprzedzić komunikat holenderskiej Prosensy, która kilka godzin później ogłosiła niepowodzenie swoich ASO w dystrofii mięśniowej Duchenne’a.* Ta szeroko komentowana porażka drisapersenu to tragedia dla chorych, którzy od 10 lat kibicowali opracowywaniu praktycznie jedynej metody leczenia DMD. Dla Prosensy, która w ciągu kilku godzin straciła ponad 70% wartości, to w zasadzie koniec istnienia. Dla Isis i jego partnera w leku na SMA, firmy Biogen Idec – ryzyko ucieczki inwestorów z eksperymentalnych terapii olignukleotydami w ogóle. Czyli oczywiście spadek wartości akcji.

Był więc komunikat. Pozytywny jak Trybuna Ludu za Gierka.

Czy po to, aby dać nadzieję chorym? Wątpię. Czy odzwierciedlał autentyczne wyniki badań? Raczej tak, i to jest w tym wszystkim pocieszające. Ale roczna obserwacja pacjentów nie była nigdzie zgłoszona jako element badań* – chociaż możliwe też, że przebadano ich w przygotowaniu do planowanego podania drugiej dawki leku.*

Coraz bardziej w sektorze farmaceutycznym, zwłaszcza w kapitalizmie, o publikacji wyników badań decydują finansiści, a nie naukowcy. Bo liczy się zysk, realny albo potencjalny. A w Isisie od zawsze dobrze pamiętali, że nauka ma służyć kasie – żeby przypomnieć zeszłoroczny artykuł o SMNRx w poczytnym czasopiśmie Nature Medicine, opublikowany w momencie wielkiego załamania akcji Biogen Idec.

Do komunikatów prasowych firm farmaceutycznych trzeba więc podchodzić ze szczyptą soli. Nie zawsze się to udaje, kiedy się ma nieuleczalnie chore dziecko.

I jeszcze jedno. Sprawa drisapersenu przypomina, że nawet najbardziej zaawansowana terapia ze świetnymi wynikami w badaniach fazy drugiej może w ostatecznym rozrachunku okazać się nieskuteczna.

Liczymy jednak bardzo, że SMNRx przyniesie inwestorom Isisu i Biogenu krociowe zyski.

sobota, 21 września 2013

Jest zgoda na badania kliniczne terapii genowej!

Przed momentem gruchnęła wiadomość, że FDA wydało zgodę na rozpoczęcie prób klinicznych terapii genowej dr. Briana Kaspara!!!


piątek, 20 września 2013

Na dobrej drodze?

Media donoszą, że w ciągu ostatnich 48 godzin wartość firmy ISIS wzrosła o ponad pół miliona dolarów* (szkoda, że nie mamy w szufladzie pakiecika akcji!). Ukazały się bowiem wyniki badania 24 dzieciaczków z SMA I, które w zeszłym roku dostały dawkę leku ISIS-SMNRx – i okazuje się, że ich stan cały czas się poprawia: po upływie 14 miesięcy ich wyniki na skali Hammersmith były wyższe średnio o 3,1 punkta!

W SMA, zwłaszcza w jedynce, to chyba bardzo dużo, nie?

ISIS przeprowadza właśnie kolejne badanie tego leku u dzieci z SMA I oraz drugie w SMA II–III. Na początku przyszłego roku planuje rozpocząć duże badanie fazy trzeciej, już ostatnie, bodaj dwuletnie. A potem… trzymamy kciuki!

sobota, 14 września 2013

Kurkuma jeszcze raz

O dobroczynnym wypływie kurkumy na ośrodkowy układ nerwowy wiadomo od dawna. Jednak z pomysłem zbadania tej przyprawy – a właściwie jej składnika czynnego kurkuminy – pod kątem leczenia SMA pierwsi wystąpili naukowcy z amerykańskiego Uniwersytetu w Missouri. W 2008 r. Mary Sakla i Christian Lorson (tak, ten od terapii genowej) opublikowali badania, z których wynikało, że kurkuma wyraźnie zwiększa tworzenie proteiny SMN w komórkach pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni.*

W 2011 r. badacze z dwóch uczelni w Ankarze stwierdzili, że kurkumina 1,7-krotnie zwiększa poziom proteiny SMN w komórkach, nie wykazując przy tym żadnych właściwości cytotoksycznych.* Rok później inny turecki zespół powiązał przypuszczenie, że obumieranie neuronów w SMA może być skutkiem zjawiska stresu oksydacyjnego, z dobrze znanymi właściwościami antyoksydacyjnymi kurkuminy i przeprowadził ciekawe badania tej substancji.* Oba zespoły sugerowały, że kurkuma może być „dobrym kandydatem na lek w rdzeniowym zaniku mięśni”.

Tym samym SMA oficjalnie dołączyło do grona dziesiątków schorzeń, które być może da się leczyć kurkumą – obok zapaleń, chorób wieku podeszłego i niektórych postaci raka. Szybki przegląd bazy danych PubMed pokazuje blisko 6 tysięcy artykułów naukowych dotyczących potencjalnych zastosowań tej przyprawy w medycynie!

Ale nie ma tak dobrze. Otóż – kurkuma praktycznie nie wchłania się z układu pokarmowego. Złośliwi mówią, że aby uzyskać stężenie terapeutyczne w komórkach, trzeba by żywić się samym proszkiem kurkumowym. Od kilku lat więc różne laboratoria starają się wymyślić metody na obejście tego ograniczenia.

piątek, 13 września 2013

Turnus

O Zabajce słyszeliśmy od dawna: że jest, że jest super, że dzieci z SMA jadą słabe i pogięte, a wracają sprawniejsze i wyprostowane. Że taka intensywna, naprawdę intensywna rehabilitacja połączona z zabawą potrafi zdziałać cuda. Że w Zabajce rehabilitacja to też kinezyterapia, hydroterapia, hipoterapia, dogoterapia, terapia manualna, zajęciowa, biomasaże i nie wiadomo co jeszcze.

I że miejsca rezerwować trzeba nawet z dwuletnim wyprzedzeniem.

Myśl o Zabajce krąży wokół nas od dawna. Ostatnio obejrzeliśmy najnowsze zdjęcia z Zabajki na blogu Zosi, wypytaliśmy się jej Rodziców, zastanawialiśmy się, rozważaliśmy – i jest. Telefon, udało się! Na kwiecień przyszłego roku mamy zarezerwowany dwutygodniowy turnus w Zabajce 2.

Pozostaje nam jeszcze zebrać 5 000 zł :)

wtorek, 10 września 2013

Słabniemy?

Jak co pół roku, dostaliśmy kolejny raport od neurologa i fizjoterapeuty. Niewiele się zmieniło – poza jednym: Lia otrzymała mniej punktów na skali Hammersmith.
Siła mięśni: Lia dysponuje pełną siłą przeciwgrawitacyjną w prostowniku szyi oraz mięśniach barków i przedramion, z wyjątkiem zginaczy ramion, zginaczy kolan i mięśni stóp. Ma częściową siłę przeciwgrawitacyjną w zginaczach ud i prostownikach kolan. Wszystkie pozostałe grupy mięśniowe nie mają siły przeciwgrawitacyjnej.
Skala SMA: 33/40. Poprzednia wartość: 34/40.
Zmiany sprawności: Lia jest mniej stabilna w pozycji stojącej; pozostała funkcjonalność niezmieniona.
Postawa: Niewielkie prawostronne skrzywienie lędźwiowe, ulegające zmniejszeniu w pozycji stojącej.
I jeszcze:
W domu są problemy z przenoszeniem i podnoszeniem Lii. W miarę jak dziewczynka rośnie, napotyka coraz większe trudności w podnoszeniu się, co wymusza podnoszenie jej przez rodziców. Sprzęt typu podnośnik Mangar zwiększyłby bezpieczeństwo całej rodziny.
Generalnie, jakoś bardzo radośnie nam nie jest :(

poniedziałek, 9 września 2013

Szkoła

No, to skończyło się leniuchowanie. Strugi deszczu wyznaczyły początek roku szkolnego, przyroda przeszła w tryb jesienny, a zimny wiatr przegnał resztki letnich snów.

Starsza wstała rano, potrząsnęła grzywką, wrzuciła coś do plecaka, rzuciła tylko: „To ja idę!”, i zniknęła w odmętach ósmej klasy. Tyle ją widziano.

Młodsza obudziła się wreszcie. Przez ostatni tydzień z dokładnością szwajcarskiego zegarka budziła się o czwartej rano, oczywiście z wrzaskiem (Mamo, śniło mi się, że mam pająka w buzi! Mamo, śniło mi się, że duże słonie noszą małe słonie w trąbach! Mamo chodź! Mamo!!!). Za to dziś właśnie postanowiła spać do oporu.